臨床神経学

<シンポジウム32―4>神経疾患に対する抗体療法

筋萎縮性側索硬化症に対する抗体療法

漆谷 真

滋賀医科大学分子神経科学研究センター神経難病治療学分野〔〒520―2192 滋賀県大津市瀬田月輪町〕

筋萎縮性側索硬化症amyotrophic lateral sclerosis;ALS)は他の神経変性疾患同様,病態関連タンパクの構造異常に基づくコンフォメーション病であり,多彩な病態の分子基盤と考えられている.われわれは家族性ALSの主な原因タンパク質である変異SOD1に対する特異認識抗体の作製に成功した.それらの一部は脳室内,髄腔内の持続注入療法によって進行抑制効果をみとめている.しかし変異SOD1特異認識抗体もクローンによって無効なものもあり,作用機序は複雑である.今後は分子内の病原構造の同定と抗体の可変領域の一本鎖抗体などをもちいた改変抗体によって,細胞内タンパク質をふくむ治療応用の拡大が期待される.
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(臨床神経, 51:1162−1164, 2011)
key words:筋萎縮性側索硬化症,抗体療法,変異SOD1,タンパク質ミスフォールディング

(受付日:2011年5月20日)